TamSaha 210. Sayı / Mayıs 2022

Gönülden Kaleme ALS hastaları ba ş ta olmak üzere nöro- dejaneratif hastalıklara yakalanan tümhastaların umutlarını ye ş er- ten yine bir Türk bilim insanı oldu. Tıpkı U ğ ur Ş ahin ve ÖzlemTüreci çiftinin pandemi döneminde yaptı ğ ı gibi Dr. Hande Özdinler de nörodejeneratif hastalıkların so- nunu getirecek bulu ş u hayvanlar üzerinde yaptı ğ ı deneylerle gerçekle ş tirdi. Dr. Hande Özdinler yıllardır ALS hastalı ğ ı ile ilgili çalı ş malarda bulunuyordu. En son bulu ş undan önce de floresan yöntemini bularak yeni bulu ş unun temelini atmı ş tı. Bu iki bulu ş unun ayrıntılarına kısaca bakalım. ABD’nin en saygın e ğ itimkurum- larından Chicago’daki Northwes- tern Üniversitesi Les Turner ALS Ara ş tırma Laboratuvarı’nın ku- rucu ba ş kanı olan Dr. Hande Öz- dinler, dünyada ilk defa beyindeki motor nöronları (sinir hücrelerini) ‘Floresan Yöntemiyle’ izole ederek görmeyi sa ğ layan çalı ş mayı ger- çekle ş tirdi. Bu, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) ve di ğ er tüm sinir hücre hastalıkları için önemli bir bulu ş olarak kabul edildi. Bu çalı ş ma ile hücrelerin hücresel, genetik ve mekanizmasal ölüm nedenleri büyük bir titizlik ve do ğ - ruluk payıyla incelenebilecek ve hastalıklarda neden bu hücrelerin öldü ğ ü bulunacak. Beyinmotor nöronlarını izole ederek kültür ortamında çalı ş an ilk bilim insanı olan Dr. Hande Özdinler, çalı ş ma- sında ş unları yaptı: Beyinmotor nöronları hasta olan hayvanmo- delleri geli ş tirdi ve bu nöronların floresan olan ilkmotor nöron transgenikmodelini yaptı. Beyin her ne kadar kompleks ve karı ş ık olsa da virüsleri kullanarak be- yinde di ğ er nöronları etkilemeden sadece genetik tedaviye ihtiyaç duyanmotor nöronlarının genetik yapısını de ğ i ş tirmenin yolunu bularak geli ş tirdi ğ i floresanmotor nöronlar sayesinde yepyeni ilaç ke ş if yöntemlerinin de yolunu açtı. Dr. Özdinler bu bulu ş undan sonra International Innovation Dergisi tarafından 2015 yılında dünyanın en iyi bulu ş yapan 10 kadın bilim akademisyeninden biri seçildi. Çok prestijli bir ödül olan Harvard Center for Nervous SystemRepair ödülünü de alan ilk ve tek Türk oldu. Buldu ğ u floresan yöntemi, nörolojik hastalıklarda devrim sayılacak bu- lu ş unun da yolunu açtı. Dr. Özdinler hayvanlar üzerinde yaptı ğ ı çalı ş mada beyindeki ölü sinir hücrelerini 60 günlük tedaviyle canlandırdı. Özdinler yürütülen çalı ş manın önemini ş u sözlerle anlatıyor: “Üst motor nöronlar hareketleri ba ş latmaktan ve ilet- mekten sorumlu. Bunların hasar görmesi ALS’nin ilk evrelerinde ortaya çıkar. Üst motor nöronlarını sa ğ lıklı hâle getirmek, ALS ve di ğ er motor nöron hastalıkları için çok önemli. Ş imdilik bu hastaların du- rumlarını düzeltecek herhangi bir tedavi seçene ğ i yok. Northwestern Üniversitesi Kimya Profesörü Richard B. Silverman ile yaptı ğ ımız çalı ş mada beyinde ölen nöronları iyile ş tiren bir kimyasal madde bulduk. NU-9 adını verdi ğ imiz bu kimyasal, hayvanlar üzerinde olumlu sonuç verdi. Hemmitokon- driye (hücrenin enerji santralı) hem de endoplasmik retikulum (hücre- nin protein üreticisi) sa ğ lı ğ ına kavu ş maya ba ş ladı ve böylece nöronlarda iyile ş me görüldü. Üst motor nöronlarında hücre gövdesi geni ş ledi ve sinir hücrelerinin uzantısı olan delikler kaybolmaya ba ş ladı. 60 günlük bir NU-9 tedavi- sinden sonra hastalıklı nöronlar sa ğ lıklı kontrol nöronlarına benze- meye ba ş ladı. Klinik çalı ş malara bir an önce geçmek istiyoruz. İ nsan üzerinde de olumlu sonuç alınıp bumadde ilaca dönü ş tü ğ ünde he- defledi ğ imiz gibi ALS hastalarının sa ğ lıklarına kavu ş maya ba ş laya- ca ğ ını dü ş ünüyoruz.” Hande Özdinler Hoca’nın da belirt- ti ğ i gibi bu ilacın çıkması sadece ALS hastalarının iyile ş mesini sa ğ - lamayacak… Alzheimer, demans gibi bugün için kesin tedavisi olma- yan hastalıkların da çaresinin bu- lunmasını sa ğ layacak. Büyük bir umutla klinik çalı ş maların bir an önce ba ş lamasını bekliyoruz. Bu bekleyi ş benim için 23 yıl sürdü. Tabiî bu çalı ş maların zaman alaca- ğ ını biliyorum. Bir bulu ş un ilaç olarak piyasaya çıkması için belli a ş amalardan geçmesi gerekiyor. Bunlara da faz çalı ş maları deniyor. Bunlar üç etaptan olu ş uyor. E ğ er çalı ş ma birinci fazı geçemezse, ikinci faza geçilemiyor. Tüm fazları ba ş arıyla geçmesi durumunda bu da en az on yıl sürecek çalı ş ma demek. Tabiî her ş ey yolunda giderse ilacın çıkması ve tedaviye ba ş lanması, çaresiz hastalıkların “çaresiz hastalık” kategorisinden çıkmasını sa ğ layacak. Pandemi, bulu ş ların ilaca dönü ş mesinin çok az süreye indirilmesine, katı proto- kol kurallarının gev ş emesine sebep oldu. Bu da ilacın piyasaya çıkma süresinin kısalması anlamına geliyor. Umarımbizim ilacımız için de bu yol izlenir. Bu çalı ş maların ülkemizde de yapılması, hastalarımızın üretile- cekmuhtemel ilaca uygun fiyatla ula ş masını sa ğ layacak. Bunun için de ba ş ta bulu ş un sahibi Dr. Hande Özdinler ve ALS-MNH Derne ğ i, ülkemizde ALS Klini ğ i açmak için kurumve kurulu ş larla görü ş me- lerde bulundu. Üç klinik açılması için giri ş imler olumlu sonuç verdi ve bazılarının onayları alındı. Tedavinin ülkemizde olmasının faydasını örneklendirmek gere- kirse, SMA hastalı ğ ına yakalanan çocuklarımızın tedaviye çok pahalı ula ş abildiklerini gösterebiliriz. Bu örnek bile klini ğ in açılmasının ülkemiz için ne kadar önemli oldu ğ unu göstermektedir. Burada Dr. Hande Özdinler’e bir parantez açmak istiyorum. Yıllar önce tanı ş mı ş tık. Enerjisi mükem- meldi ve hayata bakı ş açısının pozitifli ğ i beni çok etkilemi ş ti. Rahmetli anne ve babasıyla da tanı ş mı ş tık. Annesi her hafta derne ğ e gelir, bizlerle sohbet ederdi. O da çok enerjikti. Hande Hanım, annesinin vefatından sonra “Mitokondrisi Bende Kaldı” adlı yazısında enerjisini annesin- den aldı ğ ını, bilimsel ve duygusal bir biçimde dile getirmi ş ti. Rah- metli, kızına o kadar güveniyordu ki, derne ğ e her geli ş inde bizlerle sohbet ederken, “Bulursa Hande bulacak bu hastalı ğ ın çaresini, biraz sabredin” diyerek kızına duy- du ğ u güveni vurguluyor, bizlere de umudunuzu kaybetmememizi tel- kin ediyordu. Mekânı cennet, ruhu ş ad olsun. Nitekim geli ş meler rah- metliyi haklı çıkarmakta. Hande Hanımdünya çapındaki ba ş arıla- rıyla her Türk vatanda ş ı gibi benim de gurur ve bir hasta olarak minnet duydu ğ umbir insan. Ayrıca onunla tanı ş ma fırsatı buldu ğ um için de kendimi ş anslı addediyo- rum. Tedavinin çıkmasını bekleyen tümhastalarımız gibi Allah bize de nasip etsin çıkacak tedaviyi diyorum. Kadere inanan biri olarak, alnımıza bundan sonraki ya ş antı- mızda sa ğ lı ğ ımıza kavu ş up ya ş amak yazıldıysa görece ğ iz. Kaderimizde tedavi olmak yoksa tedaviden nasiplenecekler adına sevinece ğ iz. Yeter ki çaresiz hastalıkların çareleri bulunsun. Ya ş am sevinciniz hiç bitmesin. Sa ğ lı ğ ınız içinmaske, mesafe ve temizli ğ e dikkat edelim. İ smail Gökçek Nörolojik hastalıkların çaresi bulundumu? 144 145